전세계에서 가장 비싼 유전자 편집 치료제약물 순위와 원리

전 세계에서 가장 비싼약 순위
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최근 몇 년 사이 출시되고 있는 한화 수십억 원 가량의 희귀병 치료
체들임
웨 이절게 비판데? 이 치료제들은 공동점이 있음 바로 유전자 치료
제라는 것.
기즌 치료제와는 달리 문제가 생킨 기존 유전자를 정상 유전자 (치
료유전자로) 대체하여 근본적으로 원인을 고친다교 합.
원리는 다음과 칼음
치료 유전자품 심은 백터
한자의 세포
환자의 체내에 들어간
벡터는 치료가 필요한
세포로 이동해 수용체와
결합. 그안으로 들어간다
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백터가 신고 있던
치료 유전자를
환자의 세포학어 넣는다
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세포핵에 들어간
치료 유전자는
한자외 DNA와 항께
발현돼 단백질을 만든다
그외 몇 일 전 FDA 허가받은 세게 최초의 유전자 편집 치료제 <카
스계비>는 문재를 일으키는 돌연번이 유전자를 잘라내고 다시 체내
예 주입하여 안착하는 방식
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위와 길이 문세를 월으키는 유전자를 근본적으로 교징하여 치료하
는 원리로 한번만 투여하면 치료 된다고 해서 <원삿 치료제> 라고
불림. 만성질환처럼 꾸준히 약을 목용하며 평생 관리 해야 하는게 아
니라 딱한변만 맛으면 된다!
이러한 혁신직인 신약임에도 문제 되는 건 역시 매우 높은 비용임
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제조공정 상 한자의 세포를 직점 추출해서 기존 악들과는 다른 매우
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그래서 생산 기술이 마직 초기단계에 머물러 있는 상태임. 높은 품질
관리 비용과 났은 수율로 제조비용이 대우 높은게 문체.
예를 들어 가장 가장 비반 유전자 치료제인 협제닉스 (46억 원)의
경우 환자 1밍에 두여할 수 있는 치료제를 생산하는데 대락 13-26
역 원이 소요됨. 비판 이유가 있는 성.
그래서 현재 제약/바이오 업계에서는 생산 수율을 높이고 비용을 낮
추기 위해 다양한 기술 (새로운 정제 기술 등)을 연구 좋임
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여하튼 최근 몇 년간 력신적인 유전자 치료제들이 속속들이 시장에
등장하고 있음
그리고 항암치료/ 소아딩뇨/ 면역질환 등 다양환 분이에서 유전자
치료제를 연구중이여 꾸준히 치료제 시장이 학대될 전망이라고 함
추후 품 더 다양환 질범에 대해서 유전자 치료제가 개발되고 생산 공
정예서도 획기적힌 개선이 생킨다면
지금까지 치료가 블가능했던 많은 난치병들이 정복되는 순간이 율
지도?